新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元
新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，叫价212.5万美元，成为史上最昂贵药物。药厂方面表示，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法，而且已比现行疗法便宜一半。
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的一次性疗法。疗法采用静脉注射，以有效基因取代患者的缺陷基因。家长可分5年偿还费用。新生儿的SMA发病率约为万分之一，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，或须使用呼吸器。
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿，包括那些还未有病征的孩童。当局指，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。
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（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），药物注入患者体内后，有效基因会取代掉缺陷基因，为颠覆传统的「基因疗法」。然而Zolgensma并不是人人都负担得起，一剂就要天价210万美元，是有史以来最昂贵的药物。
据《卫报》报导，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。
报导指出，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，有90%会在2年内死亡，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，如今药厂巨头推出Zolgensma，无疑是给了病童父母极大希望，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，有需要的人根本负担不起。」
诺华表示，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，不用一直花钱买下一剂药物，相比之下划算得多，而且未来会和保险公司合作，家长可以分5年时间来支付费用，平均每年付42.5万美元。
