微RNA治疗干预实验

关于微RNA在正常发育及癌症、心脏病和代谢紊乱等疾病的基因调控中发挥中心作用的认识,促使研究人员提出,它们也许是治疗干预的可行目标。现在,研究人员首次在非人类灵长目动物中实现了高效的、持久的和可逆的微RNA沉寂。他们给非洲绿猴从腹膜内注射了一种修饰过的短RNA序列,该序列与一种微RNA(miR-122)结合,并阻断其功能,而这种微RNA则调控影响胆固醇水平的基因。研究人员观察到,绿猴血液中胆固醇水平被降低,降低程度与注射剂量有关,没有发现有毒迹象。从这一实验到治疗应用仍然有很大的距离。微RNA能在细胞中的很多基因上发挥作用,所以可能出现的毒性风险也是相当大的。




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